September 2026 – Goed nieuws voor een groep mensen die aan een zeldzame en agressieve erfelijke vorm van ALS lijden. Een nieuw medicijn kan de ziekte bij patiënten met FUS-ALS afremmen. Het middel ulefnersen heeft in een grote internationale studie een duidelijk positief effect laten zien. Ook Nederlandse patiënten deden mee aan het onderzoek.

“Het is een doorbraak omdat tot nu toe was er geen goede behandeling voor ALS. Nu laten wij zien dat ALS te behandelen is”, zegt professor dr. Leonard van den Berg van het ALS Centrum van het UMC Utrecht. De behandeling geneest patiënten niet, maar remt de ziekte volgens hem wel. “Nu gaat er gewerkt worden aan goedkeuring door het European Medicine Agency (EMA)”, vertelt hij verder tegen Hart van Nederland.

Wat is FUS-ALS?
FUS-ALS is een zeldzame, genetisch bepaalde vorm van ALS die wordt veroorzaakt door schadelijke varianten in het Fused in Sarcoma (FUS)-gen.
Deze vorm komt voor bij ongeveer 0,6 procent van alle ALS-patiënten en treft mensen in een brede leeftijdsrange, waaronder kinderen en jongeren. De ziekte ontwikkelt zich vaak snel.

Afremmen van verkeerde eiwitten
Ulefnersen moet de aanmaak van het verkeerde FUS-eiwit afremmen. Patiënten krijgen het middel via een ruggenprik in het hersenvocht. Volgens Van den Berg gebeurt dat iedere drie maanden. Aan de internationale studie deden volgens Van den Berg ongeveer 150 patiënten mee. Het onderzoek vond plaats in 25 centra wereldwijd. Het ALS Centrum van het UMC Utrecht deed sinds 2022 mee. In Nederland namen veertien mensen met FUS-ALS deel.

Patiënten leefden langer
De resultaten laten volgens het ALS Centrum zien dat patiënten die ulefnersen kregen beter functioneerden. Ze leefden ook langer of hoefden pas later permanent beademd te worden dan deelnemers die een placebo kregen. Hoeveel langer patiënten door de behandeling leven, is nog niet bekend.

Het medicijn is nog niet goedgekeurd door de Europese EMA en de Amerikaanse FDA. Wanneer ulefnersen vervolgens breed beschikbaar komt, is nog niet duidelijk.

^{Door Redactie Hart van Nederland}