September 2026 – De eerste Europese deelnemer van PIONEER-ALS studie krijgt dosis toegediend in UMC Utrecht.

Begin deze maand was een bijzonder moment voor het ALS Centrum en de PIONEER-ALS studie (gesponsord door VectorY): De eerste Europese deelnemer aan de PIONEER-ALS studie heeft het onderzoeksmiddel VTx-002 toegediend gekregen. Het onderzoeksmiddel werd geïnjecteerd in de cisterna magna, een stukje hersenvocht net onder de hersenen in het achterhoofd. Een bijzondere operatie, die werd uitgevoerd door gespecialiseerde interventieradiologen van het UMC Utrecht.

VTx-002 is een gentherapie die gericht is op het verminderen van TDP-43 pathologie, een klontering die afsterving van zenuwcellen als gevolg heeft, dat bij 97% van de mensen met ALS voorkomt.

Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum: “Dit is de eerste klinische studie waarbij de TDP-43 pathologie van ALS direct aangepakt wordt. Het is bijzonder dat deze techniek nu voor het eerst wordt gebruikt in een medicijnstudie naar ALS. De dosering van de eerste Europese deelnemer met ALS in deze studie is daarmee een bijzondere mijlpaal, voor deze studie, maar ook voor het ALS-onderzoek in het algemeen. Ik ben trots op het team van het UMC Utrecht en het ALS Centrum, voor het mede mogelijk maken van dit belangrijke moment.”

^{Nieuwsbrief ALS Centrum Nederland, september 2026}